Ciencias de la vida y de la materia Enfermedades neuromusculares

Distrofinopatías: conceptos actuales sobre las estrategias terapéuticas antisense. Ensayos clínicos

Descripción
Virginia Arechavala-Gomeza The Dubowitz Neuromuscular Centre. Institute of Child Health. University College. Londres. Reino Unido. La distrofia muscular de Duchenne es la enfermedad neuromuscular más habitual en niños. Está causada por mutaciones en el gen DMD que impiden la producción de la proteína distrofina. El déficit de esta proteína hace que se pierda masa muscular y esta pérdida provoca debilidad y muerte prematura.
"Las opiniones expresadas por los ponentes no reflejan, necesariamente, las de la Fundación Ramón Areces ni de las instituciones en las que trabajan"

Descripción

Virginia Arechavala-Gomeza The Dubowitz Neuromuscular Centre. Institute of Child Health. University College. Londres. Reino Unido. La distrofia muscular de Duchenne es la enfermedad neuromuscular más habitual en niños. Está causada por mutaciones en el gen DMD que impiden la producción de la proteína distrofina. El déficit de esta proteína hace que se pierda masa muscular y esta pérdida provoca debilidad y muerte prematura.

"Las opiniones expresadas por los ponentes no reflejan, necesariamente, las de la Fundación Ramón Areces ni de las instituciones en las que trabajan"